Die Vision für Ihren Wirkstoffkandidaten bestimmt das gesamte Studienprogramm, das oft maßgeschneiderte Dienstleistungen erfordert. Unabhängig davon, ob Sie sich für ein schrittweises oder programmgesteuertes Vorgehen entscheiden, besteht das Ziel darin, Ihren Übergang von der nichtklinischen Entwicklung zu klinischen Studien zu optimieren. Dies kann mit einem engagierten Team erreicht werden, das Sie während der gesamten Reise begleitet. Bei der Vorbereitung auf die IND/CTA-fähigen Studien sollten Sie sicherstellen, dass der von Ihnen gewählte Partner ausgerüstet und akkreditiert ist und über die richtige Expertise verfügt, um GLP-Studien durchzuführen.

Die FDA überprüft die ersten INDs innerhalb von 30 Tagen. Fragen, die während des Reviews auftreten, werden in der Regel in den letzten 2 Wochen des 30-Tage-Reviews kommuniziert. INDs sind "freigegeben", nicht "genehmigt". Bei INDs gibt es keine Kosten oder Zeitverzögerungen für die Änderung oder das Hinzufügen neuer Protokolle.

In der EU wurde der CTA-Prozess harmonisiert, um eine effizientere und konsistentere Überwachung klinischer Studien zu ermöglichen. Nach der neuen Verordnung über klinische Prüfungen (CTR) werden CTAs auf der Grundlage eines einzigen Dossiers eingereicht, das in zwei Module aufgeteilt ist, was zu einer einzigen Zulassung pro Mitgliedstaat führt. Die durchschnittliche Frist für einen nationalen CTA beträgt 60 Tage zuzüglich der zusätzlichen Zeit, die für die Beantwortung der Fragen der Gesundheitsbehörde benötigt wird. Wesentliche Protokolländerungen erfordern eine CTA-Genehmigung, und neue Protokolle erfordern einen separaten CTA.

Ihr Medikamentenkandidat hat zwar einen wichtigen Meilenstein erreicht und geht in die klinische Erprobung, aber das ist noch nicht das Ende der nichtklinischen Studien. Spätere Studien zielen darauf ab, die klinischen Phasen oder die Zulassung zu unterstützen, die alle rechtzeitig geplant und eingeleitet werden sollten. Kontinuität ist für den Erfolg Ihrer Molekülentwicklung von entscheidender Bedeutung, da während des gesamten Lebenszyklus des Arzneimittelkandidaten oft eine nichtklinische Dokumentation erforderlich ist.

Präklinische Studien sind für die Entwicklung aller Wirkstoffkandidaten unerlässlich. Im Allgemeinen enthalten CTAs weniger Studiendokumente als INDs und erfordern daher weniger Vorbereitungszeit.

Sowohl IND- als auch CTA-Einreichungen zielen darauf ab, klinische Studien zu ermöglichen, haben aber unterschiedliche Anforderungen.

Ein IND kann mit einer Studie jeder Phase eröffnet werden und enthält mehrere FDA-spezifische Formulare, alle nichtklinischen Studienberichte, nichtklinische Zusammenfassungen, detaillierte CMC-Informationen, das Protokoll und die Prüfarztbroschüre (IB). Sobald ein IND von der FDA freigegeben wurde, können mehrere Studien unter demselben IND durchgeführt werden. Für Medikamente, die sich in einem sehr frühen Entwicklungsstadium befinden, kann eine explorative IND, die durch begrenzte nichtklinische Daten gestützt wird, eingereicht werden, um die Bewertung von bis zu fünf Wirkstoffen gleichzeitig zu ermöglichen. Darüber hinaus ist für einige Forschungsstudien möglicherweise überhaupt keine IND-Einreichung erforderlich.

Die EMA hat unterschiedliche Vorschriften festgelegt, da jede interventionelle klinische Studie einen eigenen CTA erfordert. Dies erklärt zum Teil, warum die für diese Einreichungen erforderlichen Unterlagen nicht identisch sind. Für einen klinischen Prüfungsantrag (CTA) sind die vier wichtigsten Dokumente das Protokoll, die Einwilligungserklärung, die Investigator's Brochure (IB) und das Investigational Medicinal Product Dossier (IMPD), das Chemistry, Manufacturing and Controls (CMC)-Daten enthält. Darüber hinaus müssen weitere Dokumente wie EU-spezifische Formulare, Fragebögen und Versicherungsbescheinigungen beigefügt werden.

Die Art der präklinischen Studien hängt davon ab, ob Sie ein kleines Molekül oder ein Biologikum haben, die manchmal von einigen PK- und Sicherheitsstudien ausgenommen sind. Stattdessen erfordern Biologika oft zusätzliche Einzelfallbewertungen. So können die Gesundheitsbehörden beispielsweise verlangen, die ausgelassenen Studien durch Daten zu ergänzen, die aus transgenen Studienmodellen gewonnen wurden. Auch Immunogenitätstests für Biologika können einen erheblichen Teil des präklinischen Programms ausmachen, da sie zu unerwünschten pharmakodynamischen oder PK-Effekten führen können.