La vision de votre candidat-médicament définit l’ensemble du programme d’étude, qui nécessite souvent des services personnalisés. Que vous choisissiez de procéder étape par étape ou de manière programmatique, l’objectif est de rationaliser votre transition du développement non clinique aux essais cliniques. Cela peut être réalisé avec une équipe dédiée qui vous accompagne tout au long du parcours. Lors de la préparation des études permettant l’IND/CTA, vous devez vous assurer que le partenaire que vous avez choisi est équipé, accrédité et possède l’expertise nécessaire pour mener des études BPL.

La FDA examine l'IND initial dans les 30 jours. Les questions soulevées au cours de l’examen sont généralement communiquées au cours des 2 dernières semaines de l’examen de 30 jours. Les IND sont « autorisés », pas « approuvés ». Avec les IND, il n’y a pas de coût ou de délai pour modifier ou ajouter de nouveaux protocoles.

Dans l’UE, le processus de CTA a été harmonisé pour une supervision plus efficace et plus cohérente des essais cliniques. En vertu du nouveau règlement sur les essais cliniques (CTR), les CTA sont soumises sur la base d’un seul dossier divisé en deux modules, ce qui conduit à une approbation unique par État membre. Le délai moyen pour une DEC nationale est de 60 jours, plus le temps supplémentaire nécessaire pour répondre aux questions de l’autorité sanitaire. Les modifications substantielles au protocole nécessitent l’approbation d’une ATC et les nouveaux protocoles nécessitent une ATC distincte.

Bien que votre candidat-médicament ait franchi une étape importante et passe aux essais cliniques, les études non cliniques ne sont pas terminées. Les études ultérieures visent à soutenir les phases cliniques ou l’autorisation de mise sur le marché, qui doivent toutes être planifiées et lancées en temps opportun. La continuité est essentielle au succès du développement de votre molécule, car une documentation non clinique est souvent requise tout au long du cycle de vie du candidat-médicament.

Les études précliniques sont essentielles pour le développement de tous les candidats-médicaments. En général, les CTA contiennent moins de documents d’étude que les IND et nécessitent donc moins de temps de préparation.

Les soumissions IND et CTA visent toutes deux à permettre des essais cliniques, mais elles ont des exigences différentes.

Une IND peut être ouverte avec une étude de n’importe quelle phase et elle comprend plusieurs formulaires spécifiques à la FDA, tous les rapports d’études non cliniques, des résumés non cliniques, des informations détaillées sur la CMC, le protocole et la brochure de l’investigateur (IB). Une fois qu’une IND a été approuvée par la FDA, plusieurs études peuvent être menées sous la même IND. Pour les médicaments qui en sont à leurs tout premiers stades de développement, une IND exploratoire, étayée par des données non cliniques limitées, peut être soumise pour permettre l’évaluation d’un maximum de cinq IPA simultanément. De plus, certaines études de recherche peuvent ne pas nécessiter de soumission d’IND.

L’EMA a établi des réglementations différentes, car chaque étude clinique interventionnelle nécessite son propre CTA. Cela explique en partie pourquoi la documentation requise pour ces soumissions n’est pas identique. Pour une CTA, les quatre principaux documents sont le protocole, le formulaire de consentement éclairé, l’IB et le dossier de médicament expérimental (IMPD), qui contient les données CMC. En plus de ceux-ci, d’autres documents tels que des formulaires spécifiques à l’UE, des questionnaires et des certificats d’assurance doivent être inclus.

Le type d’études précliniques varie selon que vous disposez d’une petite molécule ou d’un produit biologique, qui sont parfois exemptés de certaines études pharmacocinétiques et d’innocuité. En revanche, les produits biologiques nécessitent souvent des évaluations supplémentaires au cas par cas. Par exemple, les autorités sanitaires peuvent demander de compléter les études omises par des données générées à partir de modèles d’études transgéniques. De plus, les tests d’immunogénicité pour les produits biologiques peuvent constituer une partie importante du programme préclinique, car ils peuvent entraîner des effets indésirables PD ou PK.