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유전자 치료 프로그램을 신속하게 진행하기 위한 맞춤형 과학적 전문성

유전자 치료

개발을 간소화하기 위한 고유한 생체 내 모델, 복잡한 방법 및 투여 경로
  • 다음을 포함한 적응증에 대한 치료 영역 전문성: 신경학, 심혈관 질환, 안과, 면역학 등

  • 잠재적인 동반 진단의 임상 전, 바이오마커 기반 임상 시험 테스트 및 상용화를 위한 맞춤형 분석 지원

  • FDA 승인 유전자 대체 요법 7가지를 지원하는 강력한 글로벌 실험실 경험


개발 단계 어디에 있든 귀하의 유전자 치료 테스트 요구 사항을 위한 파트너

아데노 연관 바이러스나 렌티바이러스 제품과 같은 바이러스 벡터 기반 치료법을 개발하든, CRISPR/cas9와 같은 유전자 편집 기술을 적용하든, 우리는 귀하가 필요로 할 때 필요한 유형의 지원을 제공하여 귀하가 정해진 기간 내에 예산 내에서 개발 목표를 달성할 수 있도록 도와드립니다.

약력학적 반응/효능/새로운 전달 방식의 연구 및 개발

  • 설치류의 장기적인 생체 내 영상(IVIS) 생체 내 생체 내 설치류 영상(IVIS)
  • MRI 유도 입체정위수술을 포함한 다양한 표적 수술 기술
  • IHC, ELISA
  • RT-qPCR, NanoString을 통한 유전자 발현

독성학 및 안전성 평가

  • 소형 및 대형 동물 모델에서 GLP 준수
  • GLP 제형, 용량 분석 및 투여, 전달 장치 적합성 테스트 포함
  • 생체분포 및 지속성 qPCR 또는 ddPCR, RT-qPCR, IHC, ELISA, 중화 항체(nAb), 총 항체(tAb)
  • 조직병리학 및 IHC; 전문 자격증을 소지한 임상 및 해부 병리학자
  • 사이토카인/케모카인 분석: 다중 면역 분석법
  • 임상병리학(예: 임상화학, 혈액학, 요분석)
  • 예상 1상 용량에 대한 독성 평가

중요한 품질 속성

  • 게놈 및 캡시드 역가
  • 효능
  • 안전성 및 복제 가능 벡터
  • 순도와 불순물
  • 정체성
  • 안정성

환자 선택/예측 바이오마커

  • 임상 바이오마커(Luminex, MSD, Quanterix, ELISA)
  • ELISA, 세포 기반 분석, 동반 진단법을 통한 기존 면역
  • 유전체학(NGS 포함)

안전

  • PCR에 의한 배출
  • 순환 바이오마커(Luminex, MSD, Quanterix, ELISA 등을 사용)
  • 면역원성: 벡터 및 트랜스진에 대한 ELISpot 분석
  • 벡터 및 트랜스진에 대한 ADA
  • 벡터 사이트 통합

표적 식별 및 환자 선택/예측 바이오마커

  • 유전자 발현(나노스트링, NGS, PCR, 단일 세포 시퀀싱)
  • 다중 사이토카인 및 케모카인 분석(MSD, Luminex, Quanterix)
  • IHC
  • 유세포분석

대화를 시작해 봅시다

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