薬力学的反応/有効性/新規デリバリーモダリティの研究開発

• げっ歯類における縦断的 in vivo イメージング (IVIS)、げっ歯類におけるインライフ in vivo イメージング (IVIS)
  
• MRIガイド下定位固定手術を含むさまざまな標的手術技術
• IHC、ELISA
• RT-qPCR、NanoStringによる遺伝子発現

毒物学と安全性の評価

• 小型および大型動物モデルでGLP準拠
• GLP製剤化、用量分析、投与（デリバリーデバイスの適合性試験を含む）
• 生体内分布および持続性qPCRまたはddPCR、RT-qPCR、IHC、ELISA、中和抗体(nAb)、総抗体(tAb)
• 組織病理学およびIHC、認定臨床および解剖学的病理学者
• サイトカイン/ケモカイン分析: マルチプレックスイムノアッセイ
• 臨床検査(例:臨床化学、血液学、尿検査)
• 予測される第I相用量の毒物学的評価

重要な品質属性

• ゲノムおよびキャプシド力価
• 効力
• 安全性と複製能を持つベクター
• 純度と不純物
• 同一性
• 安定性

患者選択/予測バイオマーカー

• 臨床バイオマーカー(Luminex、MSD、Quanterix、ELISA)
• ELISAによる既存の免疫、細胞ベースのアッセイ、コンパニオン診断
• ゲノミクス(NGSを含む)

安全

• PCRによる排出
• 循環バイオマーカー(Luminex、MSD、Quanterix、ELISAなどを使用)
• 免疫原性: ベクターおよび導入遺伝子へのELISpot解析
• ベクターおよび導入遺伝子に対するADA
• ベクターサイトの統合

標的同定と患者選択/予測バイオマーカー

• 遺伝子発現(NanoString、NGS、PCR、シングルセルシーケンシング)
• マルチプレックスサイトカインおよびケモカインアッセイ(MSD、Luminex、Quanterix)
• IHC
• フローサイトメトリー