インビトロ分析

• 形質導入効率(フローサイトメトリー)
• 細胞毒性分析およびマルチプレックス放出アッセイ
• PBMCサブセットの単離と細胞活性化
• 細胞ベースの機能アッセイ
• 核型学
• 組織交差反応性

薬力学(PD)反応/有効性

• PD/有効性の腫瘍学モデル
• 免疫組織化学によるACT腫瘍浸潤
• 広範な遺伝子発現プロファイリング(RNA-Seq NanoString)
• フローサイトメトリー分析、イムノアッセイ、VCN測定

毒物学と安全性の評価

• GLP腫瘍/非腫瘍保有 in vivo 研究(複数種)
• GLP製剤、用量分析、投与
• フローサイトメトリー、qPCRまたはddPCRによる生体内分布と持続性
• 病理組織学とIHC
• サイトカイン/ケモカイン分析: マルチプレックスイムノアッセイ
• 臨床病理学(例:臨床化学、血液学)
• フェーズI用量の毒性学 

重要な品質属性

• ベクターコピー数、力価、生存率
• 効力と生物活性
• 安全性とRCL/RCR
• 純度と不純物
• 同一性
• 安定性

PD反応/有効性

• qPCR/ddPCRおよびフローサイトメトリーによる細胞の持続性と増殖
• 腫瘍および免疫細胞のプロファイリング
• フローサイトメトリーによる免疫表現型解析(T細胞系統、B細胞、メモリーT細胞、Treg)
• ELISpot分析
• IHC、ナノストリングDSP
• 遺伝子発現プロファイリング(NanoString、RNA-Seq、NGS)
• T細胞のクローン性
• 微小残存病変評価(フローサイトメトリー、NGS)
• サイトカイン、ケモカイン、成長因子に対するPDの影響(Luminex、MSD、Quanterix、ELISA)

安全

• サイトカイン放出症候群を介したサイトカインと炎症の媒介
  マルチプレックス免疫測定法によるメディエーター (Luminex、MSD)
• 核型
• PCRによるRCR/RCL

標的同定と患者選択/予測バイオマーカー

• IHCまたは遺伝子発現による標的抗原発現
• HLA分析
• 腫瘍微小環境と免疫機能を評価するためのトランスクリプトーム解析とシグネチャ定義(OmniSeq Insight)
• NGSによる変異・エピジェネティック解析